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発表日:2023年08月30日
ノバルティス、両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーに対する遺伝子補充療法「ルクスターナ(R)注」新発売

• 眼科疾患における初めての遺伝子補充療法 –

ノバルティス ファーマ株式会社（本社:東京都港区、代表取締役社長:レオ・リー、以下、「ノバルティス ファーマ」）は本日、両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーに対する遺伝子補充療法「ルクスターナ(R)注」（一般名:ボレチゲン ネパルボベク、以下「ルクスターナ」）を新発売しました。

「ルクスターナ」は、遺伝性網膜ジストロフィーの原因遺伝子の1つであるRPE65遺伝子の機能欠損を補う遺伝子補充療法で、各眼につき網膜下への1回の注射で治療が完了します。正常なRPE65遺伝子を組み込んだ病原性のないアデノ随伴ウイルス2型（AAV2）を利用し、正常なRPE65タンパク質を長時間安定して発現することで、RPE65遺伝子変異がもたらすRPE65タンパク質の不足によって視覚障害が生じている遺伝性網膜ジストロフィー患者さんに対して視機能の改善をもたらします。

ノバルティス ファーマ株式会社 代表取締役社長レオ・リーは次のように述べています。「対象となる患者さんは非常に希少ですが、日本における眼科疾患で初めての画期的な遺伝子補充療法「ルクスターナ」を提供できることを大変嬉しく思います。これまで治療法がなかったため、暗がりでの活動が制限されたり、視野が狭く、失明の不安を抱えながら生活している患者さんおよびそのご家族の人生を変えられる可能性があります。「ルクスターナ」により明るい未来を提供できることを心より願っています。ノバルティスは、これまで治療不可能であった疾患の治療の可能性を開く細胞・遺伝子治療のような高度な治療プラットフォームの開発とアクセスの確立に取り組んでいます。」